Leczenie pacjentów z bliznami wątrobowymi – nowy lek zatwierdzony przez FDA

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) 14 marca 2024 r. zatwierdziła preparat zawierający substancję resmetirom.

Będzie on używany do leczenia dorosłych pacjentów cierpiących na niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH) niezwiązane z marskością, z bliznowaceniem w stopniu umiarkowanym do zaawansowanego. Preparat będzie przeznaczony do stosowania wraz z odpowiednią dietą i ćwiczeniami fizycznymi. Jak twierdzi dr Nikolay Nikolov, dyrektor Biura Immunologii i Zapaleń w Centrum Oceny i Badań Leków FDA, wcześniej pacjenci cierpiący na NASH, u których występowało znaczne bliznowacenie wątroby, nie otrzymywali leków przeciwdziałających uszkodzeniu organu. Dzięki zatwierdzeniu preparatu z resmetiromem w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania chorzy – oprócz zaleceń stosowania diety i uprawiania ćwiczeń – zyskają opcję leczenia.

Resmetirom pełni funkcję częściowego aktywatora receptora hormonu tarczycy. Aktywacja tego receptora zmniejsza gromadzenie się tłuszczu w wątrobie. Należy wiedzieć, że stosowanie preparatu zawierającego resmetirom ze statynami w celu obniżenia poziomu złego cholesterolu może powodować interakcje lekowe. Jednocześnie należy unikać stosowania resmetiromu u pacjentów z niewyrównaną marskością wątroby oraz zaprzestać stosowania substancji w przypadku wystąpienia jakichkolwiek objawów pogorszenia funkcjonowania wątroby.

Aby potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo stosowania preparatu zawierającego resmetirom, rozpoczęto 54-miesięczne, randomizowane badanie kontrolowane placebo z podwójnie ślepą próbą. Oceny dokonano w 12. miesiącu badania na podstawie analizy zastępczego punktu końcowego, jakim był pomiar stopnia zapalenia i bliznowacenia wątroby. Do badania zakwalifikowano 888 pacjentów, z czego 294 przyjmowało placebo, 298–80 mg resmetiromu, a 296–100 mg. Dawkowanie we wszystkich trzech przypadkach określono na 1 raz dziennie. Po 12 miesiącach u wszystkich pacjentów ponowiono biopsje wątroby, które wykazały, iż 26–27% osób otrzymujących 80 mg leku oraz 24–36% otrzymujących 100 mg doświadczyło ustąpienia NASH i braku pogorszenia bliznowacenia wątroby w porównaniu z 9–13% osób, które otrzymywały placebo wraz z poradami dotyczącymi diety i ćwiczeń. Dodatkowo u 23% pacjentów, którzy otrzymywali 80 mg resmetiromu oraz u 24–28% pacjentów, którzy otrzymywały 100 mg substancji, nastąpiła poprawa w zakresie bliznowacenia wątroby i nie doszło do pogorszenia NASH w porównaniu z 13–15% osób stosujących w tym samym czasie placebo.

Najczęściej obserwowane działania niepożądane preparatu zawierającego resmetirom to, jak dotąd, biegunka i nudności. Mogą również wystąpić skutki uboczne związane z pęcherzykiem żółciowym. Badanie nadal trwa. Po jego zakończeniu ukażą się korzyści kliniczne płynące z zastosowania leku.

Źródło:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease, stan z dnia 25.03.2024.