Nowy lek na chorobę Alzheimera

W czerwcu 2021 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w trybie przyspieszonym aducanumab. To pierwszy i jedyny lek na chorobę Alzheimera redukujący nagromadzanie w mózgu złogów ß-amyloidu, które jest podstawową przyczyną tej choroby.

FDA zatwierdza lek w trybie przyspieszonym, gdy nowa substancja czynna ma zapewnić znaczącą korzyść terapeutyczną w porównaniu z istniejącymi metodami leczenia oraz gdy lek wykazuje działanie na zastępczy punkt końcowy, który z dużym prawdopodobieństwem może przynieść korzyść kliniczną dla pacjentów.

Przyspieszone zatwierdzenie aducanumabu jest efektem obiecujących wyników badań klinicznych, które wykazały jego wpływ na redukcję złogów ß-amyloidu. Lek z dużym prawdopodobieństwem może przynosić korzyści kliniczne, w tym przypadku poprawę stanu pacjenta. Dalsze kroki zatwierdzające, dotyczące wskazań do stosowania aducanumabu w leczeniu choroby Alzheimera, mogą być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.

Skuteczność aducanumabu oceniano w badaniach klinicznych trzech faz. EMERGE i ENGAGE, które objęły pacjentów z wczesnymi stadiami choroby Alzheimera (łagodne zaburzenia poznawcze i łagodna demencja) z potwierdzoną obecnością złogów ß-amyloidu. Działanie preparatu oceniano również w podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, zróżnicowanym pod względem dawki badaniu fazy 1b PRIME. Wszystkie przeprowadzone badania dowiodły, że lek wykazuje zależny od dawki i czasu wpływ na zmniejszenie złogów beta-amyloidu (o 59% w badaniu ENGAGE, 71% w badaniu EMERGE i 61% w badaniu PRIME).

Moment wprowadzenia na rynek farmaceutyczny nowego, działającego przyczynowo leku na chorobę Alzheimera jest z pewnością przełomowy ze względu na fakt, jak złożona jest to choroba. Aducanumab jako pierwszy w swojej klasie lek zmieni sposób leczenia osób cierpiących na chorobę Alzheimera i będzie bodźcem do nieustannych innowacji w farmakoterapii tej choroby.

Źródło:

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease, stan z dn. 2.07.2021.