Nowy trójskładnikowy lek w leczeniu mukowiscydozy

W lutym 2022 r. zarejestrowano w Polsce pierwszy preparat zawierający trzy leki: iwakaftor (ivacaftorum), tezakaftor (tezacaftorum) i eleksakaftor, przeznaczony do stosowania u chorych na mukowiscydozę w wieku ≥6 lat, z potwierdzoną obecnością co najmniej jednej mutacji F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR). Eleksakaftor i tezakaftor to korektory CFTR, które wiążą się w różnych miejscach białka CFTR i wykazują działanie addycyjne w zakresie przetwarzania i transportu na poziomie komórkowym białka F508del-CFTR, zwiększając ilość białka CFTR dostarczanego na powierzchnię komórki. Iwakaftor z kolei zwiększa prawdopodobieństwo otwarcia kanału, który tworzy białko CFTR na powierzchni komórki.

Wynikiem skojarzonego działania tych trzech aktywnych substancji jest zwiększenie ilości oraz nasilenie działania białka F508del-CFTR na powierzchni komórki, co prowadzi do zwiększonej aktywności białka CFTR, mierzonej na podstawie transportu jonów chlorkowych za pośrednictwem białka CFTR.

Źródło:
http://leksykon.com.pl/leki-dla-substancji-czynnej-Tezacaftor-46511247.html (stan z dn. 4.03.2022).