Nowy lek na nadciśnienie płucne

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię w sprawie dopuszczenia do obrotu w UE leku zawierającego sotatercept do stosowania u osób dorosłych z tętniczym nadciśnieniem płucnym.

W przebiegu tej choroby wielu pacjentów doświadcza trudności z oddychaniem, co ogranicza ich aktywność fizyczną. Sotatercept ma być podawany w połączeniu z innymi lekami stosowanymi w tej jednostce chorobowej w celu poprawy wydolności wysiłkowej. Lek podaje się podskórnie raz na 3 tygodnie.

Zalecenie wydano na podstawie przeprowadzonego wcześniej wieloośrodkowego, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania klinicznego z podwójnie ślepą próbą, w którym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność stosowania sotaterceptu u 323 dorosłych z nadciśnieniem płucnym. Pacjenci poddawani byli leczeniu przez ponad 90 dni z zastosowaniem terapii podstawowej. Wyniki ukazały, że u chorych przyjmujących sotatercept nastąpiła istotna poprawa wydolności wysiłkowej. Mierzona ona była na podstawie odległości, jaką byli w stanie przejść w ciągu 6 minut na początku i po 24 tygodniach badania.

Sotatercept jest inhibitorem sygnalizacji aktywiny. W organizmie człowieka aktywiny przyłączają się do receptora ActRIIA w celu stymulacji wzrostu komórek tworzących naczynia krwionośne. U osób cierpiących na tętnicze nadciśnienie płucne receptory aktywiny typu IIA są nadaktywne. Dzięki temu, że sotatercept ma zdolność do przyłączania się do aktywin, zapobiega on aktywacji receptora, regulując wzrost nowych komórek naczyń krwionośnych w płucach.

Do najczęstszych działań niepożądanych sotaterceptu, jakie zaobserwowano w trakcie badania, należą ból głowy, wysypka, krwawienia z nosa, teleangiektazje, zaczerwienienie, zawroty głowy i biegunka.
Firma wprowadzająca lek otrzymała wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) EMA. Program ten zapewnia wczesne i rozszerzone wsparcie naukowe oraz regulacyjne dla leków, które mają odpowiadać na niezaspokojone dotąd potrzeby medyczne pacjentów.

Źródło:
https://www.ema.europa.eu/en/news/positive-chmp-opinion-first-class-medicine-treat-pulmonary-arterial-hypertension, stan z dnia 22.07.2024.